[강병준 기자] 동국대학교 이과대학 화학과 김종필 교수 연구팀은 최신 유전자 가위로 알려진 크리스퍼 (CRISPR/Cas9) 기반 유전자 가위 나노컴플랙스를 제작해 알츠하이머(치매) 치료에 활용할수 있는 신기술을 세계 최초로 개발했다고 발표했다.

이번 기술개발로 치매를 비롯한 퇴행성 뇌질환들에 대해 유전자 가위기술을 활용한 혁신적 치료 방안을 제시함으로써, 현재 의학기술의 한계를 뛰어넘은 차세대 재생의료 산업에 큰 기여를 할 것으로 기대된다.

이번 연구 결과는 신경생명과학분야의 최고의 권위가 있는 학술지인 네이쳐 뉴로사이언스 (Nature Neuroscience, IF=19.912, Neurosciences 분야 1위, 상위 0.58% 이내)에 3월 11일 (영국런던시간) 자에 게재됐다. (엠바고: 12일 04시 한국시간)

유전자 가위 기술에 기반한 유전자 치료기술은 현재 전 세계적으로 가장 주목을 받는 최신 생명공학 기술로서, 다양한 질병들에 대해서 적용될 수 있는 혁신적 유전자 치료 및 교정기술로서 각광받고 있다. 특히, 생체 내에서 유전자 가위를 활용한 생체 내 질환 치료용 유전자 치료기술은 생체내의 잘못된 유전자를 바로 교정해 질환 치료에  활용할 수 있기 때문에 차세대 유전자 치료 기술로서 주목을 받고 있다. 

특별히 뇌의 신경세포를 타깃으로 한 유전자 가위 기반 생체 내 신경세포 유전자 교정 치료기술은 타깃 뇌 신경세포에 대해서만 유전자 교정이 효율적으로 이뤄져야만 하는 기술이 필수적으로 요구되어 진다. 따라서 그 활용의 중요성에도 현재까지 치료용으로 활용될 수 있는 뇌 신경세포를 타깃으로 한 효율적 생체 내 유전자 교정기술이 발표된 바 없다.
   

김 교수 연구팀은 특히 뇌 신경세포에 대한 정확하고 효율적이면서  안전한 유전자 교정을 위해, 유전자 가위 나노 컴플랙스(Cas9 Nanocomplex)를 제작했다. 이를 활용해 뇌신경세포에서 효율적으로 유전자 표적 타깃팅을 유도할 수 있다는 것을 증명했다.

▲ 신경세포 적중 새로운 유전자가위 나노컴플랙스 시스템 개발 가) 유전자가위 나노컴플랙스 SEM 이미지. 나) DLS를 통해 측정된 유전자가위 나노컴플렉스 사이즈. 다) 유전자가위 나노컴플렉스 시스템을 통해 마우스 세포 내 GFP 발현을 억제 시킨 후, GFP 발현을 확인한 결과. 라) 유전자가위 나노컴플렉스 시스템을 통해 마우스 세포 내 GFP 발현을 억제 시킨 후 Western blot을 통해 확인한 결과.

더 나아가 이 기술을 활용해 알츠하이머 질환 마우스 모델에 적용했을 때, 치매 질환의 증상이 놀라운 수준으로 완화되면서 알츠하이머 질병 진행이 효과적으로 지연됨을 보여줌으로써, 유전자 가위 기반한 유전자 교정 치료 기술이 치매질환 치료의 활용될 수 있음을 세계 최초로 발표했다.

이번 연구는 기존의 치매 치료제를 대체할 수 있는 유전자 가위 기반 효과적인 치매 치료용으로 활용될 수 있다. 이외 다양한 퇴행성 뇌 질환들에 대한 유전자 가위 기반 유전자 교정 치료 기술의 실용화를 높여 경제적 파급효과가 클 것으로 기대하고 있다.

김 교수 연구팀은 “이번 연구결과를 바탕으로, 향후 최신 유전자 교정법의 핵심 분야인 CRISPR/Cas9 기반 생체 내 유전자 교정 치료 기술 연구의 세계적 기술 선도를 이어갈 것”이라고 밝혔다.